本发明属于医药领域，具体涉及iacs-010759在制备预防和/或治疗原发性纤毛不动综合征的药物中的用途。
背景技术：
1、原发性纤毛运动障碍综合征（primary ciliary dyskinesia，pcd）是一种罕见的基因遗传性疾病，通常由于纤毛结构或功能的缺陷导致。pcd是由于基因突变引起的，主要影响纤毛的结构和功能。纤毛是细胞表面微小的、毛发状的结构，它们在不同类型的细胞中起着关键作用，包括在呼吸道、中耳和生殖系统中。该疾病可呈常染色体隐性遗传，也有x染色体遗传的报道，但较为罕见。据国外报道，pcd的发病率大约为1∶15000至1∶20000，但由于漏诊和误诊率较高，实际发病率可能更高。pcd主要临床表现：慢性鼻窦炎：由于纤毛功能异常，黏液清除受阻，引发慢性炎症，表现为鼻塞、流涕、头痛等症状。慢性支气管炎：纤毛功能障碍导致呼吸道上皮细胞受损，易感染而发生炎症反应，表现为反复咳嗽、咳痰等。免疫缺陷：纤毛结构异常可能影响白细胞的迁移和吞噬能力，降低机体对抗感染的能力，导致各种感染的风险增加。内脏转位：约50%的患儿出现内脏转位，其中全内脏转位表现为右位心、右肺两叶、左肺三叶及脾、肝、胃的移位。男性不孕：部分男性患儿可能因此疾病导致生育问题。
2、迄今为止，对于原发性纤毛运动障碍（pcd）的治疗，研究者尝试过多种精准医学的方法，比如基因治疗、mrna转录本和通读疗法。尽管基因疗法在恢复纤毛活动上展现出潜力，但治疗仍面临多重挑战，包括气道上皮对病毒载体顶端转导的抗性、实现足够高的转染率以恢复纤毛活性、气道分泌物对基因转移的抑制以及难以维持长期疗效。同时，还需考虑免疫反应和脱靶效应可能导致的致命副作用。另一种下游治疗方法是转录疗法或rna疗法，其优势在于不改变基因组dna且影响可逆。但rna疗法在pcd治疗中的效果尚不明朗。此外，脂质纳米载体包裹的mrna在肺组织中的扩散效率及mrna在细胞内的降解问题仍需深入研究。
3、iacs-010759是一种口服有效的线粒体氧化磷酸化复合物i（oxphos）抑制剂，在低纳摩尔水平下，这种小分子药物可抑制分离线粒体中 atp 的产生。当使用苹果酸和谷氨酸时，iacs-010759 的代谢作用很明显，但当提供琥珀酸时则不明显。此外，该药物具有口服生物利用度高、药代动力学特征优和无不良事件的有利临床特性。iacs-010759 目前正在一项临床试验（nct02882321；clinicaltrials.gov）中进行评估，以测试其对急性髓性白血病患者的疗效。目前还未见iacs-010759用来治疗原发性纤毛不动综合征的报道。
技术实现思路
1、本发明的目的在于提供iacs-010759在制备预防和/或治疗原发性纤毛不动综合征的药物中的用途。
2、本发明提供了iacs-010759在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中的用途。
3、进一步地，所述药物是恢复纤毛运动功能的药物。
4、进一步地，所述药物是以iacs-010759为活性成分，加上药学上可接受的辅料制备而成的药物制剂。
5、进一步地，所述的药物制剂为口服制剂或注射制剂。
6、进一步地，所述口服制剂为片剂、颗粒剂、胶囊剂。
7、进一步地，所述注射制剂为粉针剂。
8、本发明首次发现iacs-010759可以有效恢复纤毛运动功能，在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中具有广阔的应用前景。
9、显然，根据本发明的上述内容，按照本领域的普通技术知识和惯用手段，在不脱离本发明上述基本技术思想前提下，还可以做出其它多种形式的修改、替换或变更。
10、以下通过实施例形式的具体实施方式，对本发明的上述内容再作进一步的详细说明。但不应将此理解为本发明上述主题的范围仅限于以下的实施例。凡基于本发明上述内容所实现的技术均属于本发明的范围。
1.iacs-010759在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中的用途。
2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述药物是恢复纤毛运动功能的药物。
3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述药物是以iacs-010759为活性成分，加上药学上可接受的辅料制备而成的药物制剂。
4.根据权利要求3所述的用途，其特征在于，所述的药物制剂为口服制剂或注射制剂。
5.根据权利要求4所述的用途，其特征在于，所述口服制剂为片剂、颗粒剂、胶囊剂。
6.根据权利要求4所述的用途，其特征在于，所述注射制剂为粉针剂。
